RNA干涉在基因治疗中的应用

关键词： RNAi 基因治疗 siRNA

    摘要 RNA干涉(RNA interference，RNAi)是一种可以在细胞内抑制特定基因表达的现象.它由双链RNA产生，可以特异性地降解具有相同或者相似序列的RNA（包括mRNA）.它是一种比反义技术更为有效的方法，具有更高的特异性，逐渐成为研究者关注的焦点.人们已经开始探讨使RNA干涉成为一种比反义药物更为有效药物的可能性及其具体的实施方案， 但是也发现它在成为一种安全有效治疗手段之前还有很长的一段路要走.将从RNA干涉的基本理论入手，分析目前这项技术在治疗研究中的应用以及可能遇到的一些问题.